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将干细胞应用于胎儿在子宫内暴露的脊髓，可以治疗影响运动和排便功能的严重出生并发症。研究人员对6人进行了首个小规模临床试验后报告称，这种疗法是安全的。2月28日，相关研究成果发表于《柳叶刀》。

脊柱裂是一种妊娠期间胎儿脊髓未完全闭合的疾病，全球新生儿的发病率低于千分之一，但在低收入国家发病率较高。其中最严重的一种类型是脊髓脊膜膨出，可能导致大脑积液过多、潜在脑损伤、瘫痪以及膀胱和肠道控制障碍。

美国加利福尼亚大学戴维斯分校的外科医生Diana Farmer领导了一项“子宫内脊髓脊膜膨出细胞疗法修复试验”（CuRE），旨在评估利用来自胎盘的干细胞治疗疾病的可行性及其是否会对孕妇和新生儿造成伤害。

6名孕妇在妊娠24至25周时接受了手术。手术过程中，研究人员将从捐赠的胎盘中产生的干细胞直接植入胎儿暴露的脊髓。研究人员称，手术全程未出现并发症，孕妇在妊娠34周左右生产，新生儿未见感染、脑脊液渗漏或肿瘤生长迹象。Farmer表示，有人曾担心干细胞可能会癌变。同时，有迹象表明，所有新生儿脊髓脊膜膨出的一种并发症——后脑疝都已得到逆转。后脑疝是指大脑后部下陷至颈部，阻塞脑脊液的循环。

澳大利亚皇家妇女医院的胎儿医学专家Clare Whitehead表示，这种疗法没有造成伤害很令人欣慰，但要知道它是否有益还为时过早。“对胎儿进行治疗必须非常谨慎。”她补充道，小样本研究的积极结果未必总是能推广至大规模人群中。

目前，胎儿被诊断为脊髓脊膜膨出的孕妇可在孕期接受手术，以修复胎儿的脊髓缺陷。但曾证实宫内手术有益的Farmer指出，近60%的患儿在术后仍无法独立行走或活动。这是因为手术无法逆转胎儿在子宫内接触羊水导致的脊髓神经元损伤。

2012年，日本科学家山中伸弥因使用诱导多能干细胞获得诺贝尔奖后不久，Farmer团队便着手验证干细胞能否修复脊髓损伤。诱导多能干细胞是一种重编程的成熟细胞，可分化为人体几乎所有的细胞类型。尽管使用诱导多能干细胞未能奏效，但Farmer团队最终通过来自胎盘的干细胞取得了突破——先在细胞实验中验证，继而在绵羊模型中取得成功。接受缺陷修复手术并植入干细胞的绵羊能够独立站立和行走，而仅接受手术的对照组却不能。

新加坡国立大学的医学专家Citra Mattar指出，鉴于在绵羊身上取得的结果，预计用干细胞治疗脊柱裂人类胎儿将产生积极效果。

Mattar说，当前亟须建立长期安全性和有效性数据，例如证明干细胞能比单独手术带来更好疗效的数据。“我们需要时间观察这些儿童的成长发育，全面评估疗效可能需要5年、10年甚至15年。”

Farmer表示，参与试验的新生儿至少满两岁才能观察到疗效，因为到那时他们已经学会走路了。她的团队已获批开展29人试验，这将为科学家提供足够的统计学数据，验证干细胞疗法能否改善结果。

相关论文信息：//doi.org/10.1016/S0140-6736(25)02466-3